VESTI IZ MEDICINE
Genska terapija pre rođenja?
Genska terapija pre rođenja?
Sve je više dokaza da je prenatalno lečenje teških genetskih poremećaja moguće, ubrizgavanjem leka u amnionsku tečnost, čime se sprečavaju oštećenja koja počinju da se razvijaju još dok je plod u materici. To je pokazala i studija Univeziteta Kalifornija (San Francisco, SAD), otkrivši da je isporuka leka za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) preko amnionske tečnosti sasvim bezbedna i da pomaže u sprečavanju oštećenja nervnih ćelija u kičmenoj moždini, u delu centralnog nervnog sistema koji je odgovoran za kretanje. Spinalna mišićna atrofija je neurodegenerativna bolest koja uzrokuje slabost mišića, atrofiju, pa i smrt ukoliko se ne leči, a bezbednost moguće nove metode prenatalnog lečenja ispitana je u eksperimentu na miševima obolelim od SMA, i na potpuno zdravim ovcama.
U terapiji su korišćeni molekuli zvani antisens oligonukleotidi (ASO), koji se trenutno daju bebama i deci sa bolestima koje utiču na nervni sistem (uključujući SMA), a koji mogu da izmene ekspresiju gena kroz interakcije sa RNK, „proizvođačem“ proteina. S obzirom na to da deca sa teškim oblicima SMA mogu da imaju nepovratna oštećenja do trenutka rođenja, naučnici su želeli da istraže da li je moguće ranije lečenje, na najmanje invazivan način. Prethodna istraživanja su, naime, pokazala da SMA može da se dijagnostikuje pre rođenja, kao i da se ekspresijom gena uključenih u poremećaj može manipulisati prenatalno. Inače objavljeno u „Translacionoj medicini“ (Science Translational Medicine), ovo je prvo istraživanje o lečenju SMA putem amnionske tečnosti, manje invazivne metode od druge moguće - putem pupčane vene.
Da bi kod američke Agencije za hranu i lekove (FDA) ispunili uslove za odobrenje primene novog leka, istraživači treba da pokažu da terapija koriguje bolest - kao što se pokazalo kod eksperimentalnih miševa u ovoj studiji, i da se ASO raspoređuje po celom telu sa prihvatljivim nivoima toksičnosti - kao što se pokazalo kod eksperimentalnih ovaca. Ukoliko bi lek bio odobren, ta terapija bi se primenjivala tokom trudnoće, slično kao amniocenteza (u kojoj se amnionska tečnost sakuplja za testiranje genetskih ili hromozomskih abnormalnosti); bila bi to zapravo neka vrsta inverzne amniocenteze koja bi se mogla primenjivati kao ambulantna procedura.
Kompletni tekstove sa slikama i prilozima potražite u magazinu
"PLANETA" - štampano izdanje ili u ON LINE prodaji Elektronskog izdanja
"Novinarnica"
|
